Új mechanizmusú hatóanyag preklinikai fejlesztése retina degenerációval járó megbetegedésekre
Azonosító: GINOP 2.2.1-15-2017-00034
Támogatás összege: 726 378 175 Ft
Összköltség: 822 167 844 Ft
Támogatás ELTE része: 347 637 165 Ft
Támogatás intenzitás: 88,35%
Futamidő: A projekt a Széchenyi 2020 program keretében valósul meg 2017. szeptember 1. és 2022. február 28. között
Témavezető: Dr. Kovács Mihály
Konzorciumvezető: Printnet Kereskedelmi és Szolgáltató Kft
A projekt célja: A projekt célja új mechanizmusú hatóanyag preklinikai fejlesztése retina degenerációs állapotok kezelésére. A fejlesztés legfontosabb célindikációi az időskori makuladegeneráció és a diabetikus retinopátia. A projekt a Printnet Kft., az ELTE és az ELKH ATK konzorciális együttműködésében valósul meg. A projekt során azonosítottunk egy olyan hatóanyag-családot, amely a miozin 2 családba tartozó célfehérjék aktivitását nagy hatékonysággal gátolja, kedvező toxicitási paraméterekkel rendelkezik, valamint sejtes illetve állatmodellekben hatékonyan gátolja a retinális érképzéshez szükséges folyamatokat. Jelenleg a molekulák további farmakológiai jellemzőit és retinavédő hatásait derítjük fel, előkészítve ezzel a molekulák hasznosítását.
Várható eredmények: Fejlesztési jelölt molekula(csoport) prototípus, mely preklinikai eredményekkel alátámasztott módon megfelel a kívánt szelektív célmolekula-gátlási, in vivo hatékonysági illetve alkalmazhatósági paramétereknek.
A projekt hatása: A világszerte tízmilliókat érintő, főleg időskorban jelentkező retina degenerációs állapotok a látásromlás és látásvesztés vezető okát adják, nagy terhet róva a betegekre, családtagjaikra és a társadalmi ellátó rendszerre. Hazánk társadalma öregedő, ezért a probléma egyre több embert fog érinteni itthon is. Projektünk olyan, új mechanizmusú hatóanyag preklinikai kifejlesztését célozza, amely e kórképek mindegyik válfajának kezelésében jelentős előrelépést hozhat. Megközelítésünk újdonsága egy olyan kiindulási vegyület, mely más hatóanyagokkal ellentétben a degenerációt okozó kóros érképződés primer kiváltó tényezőjét közvetlenül gátolja. Ezzel megelőzhetők a nemkívánatos mellékhatások. A résztvevők által létrehozott martonvásári telephelyen megvalósított kutatás célja egy first-in-class gyógyszerjelölt értékesítésre történő fejlesztése. Az elemzések alapján egy globálisan páciensszámban és árbevételben is bővülő piacot célzunk meg, mely jelenleg és a következő években is átrendeződésben lesz az új mechanizmusú hatóanyagok térnyerésének irányába.
